Исследовательская группа Уханьского университета науки и технологий (WUST) представила новую технологию доставки инструментов генного редактирования в клетки. По данным China Science Daily, разработка позволяет точно находить вирус ВИЧ в организме и разрушать его геном, что дает шанс на функциональное излечение.
Сегодня для лечения ВИЧ применяется так называемая коктейльная терапия, а также более современные методы — клеточная иммунотерапия и генные технологии. Коктейльные препараты успешно подавляют размножение вируса, улучшая состояние пациентов, но не способны полностью удалить ВИЧ из организма. Иммунотерапия уничтожает лишь те клетки, где вирус активно работает, оставляя скрытые (латентные) резервуары. Генная терапия же сталкивается с ограничениями: существующие векторы доставки плохо нацеливаются на клетки и могут вызывать токсичность при высоких дозах.
Команда под руководством Гу Чаоцзяна представила решение в журнале Molecular Therapy. Новый метод EMT-Cas12a использует модифицированные экзосомы — микроскопические пузырьки, которые клетки выделяют для передачи биологической информации. Эти экзосомы служат транспортом для инструмента CRISPR-Cas12a, известного как «генные ножницы».
Cas12a позволяет точно разрезать ДНК. В комбинации с экзосомами система может находить ВИЧ даже в латентной форме и расщеплять его геном. Такой подход обеспечивает точное попадание в цель, высокий уровень безопасности и возможность одновременного разрушения нескольких участков вирусной ДНК.
Эксперименты на мышах, зараженных ВИЧ, а также анализ образцов крови пациентов со СПИДом показали многообещающие результаты. В одной из групп полное очищение от вируса было зафиксировано у двух из трех животных. Кроме того, наблюдались признаки восстановления иммунной системы.
По информации разработчиков, технология уже прошла этическую экспертизу и перешла на стадию клинических испытаний.
